Quando se trata de validação e aprovação de medicamentos, a pesquisa clínica é composta por fases com características próprias e objetivos ao mesmo tempo distintos e complementares. Essas fases não são aplicadas em equipamentos ou aparelhos destinados a tratamentos.
Antes de serem realizados testes em seres humanos, há uma fase de investigação de segurança da medicação, feita in vitro e in vivo (em animais). Garantida a segurança para as pessoas, o medicamento é aplicado em pacientes participantes da pesquisa clínica, sempre de acordo com critérios científicos pré-estabelecidos.
Se passar com sucesso pelas fases necessárias, o medicamento geralmente é aprovado pela autoridade reguladora nacional para uso na população em geral.
Há ainda uma última fase, em que são realizados ensaios e estudos de pós-comercialização ou vigilância, em que é monitorada a segurança ao longo de vários anos.
Entenda melhor, a seguir, cada fase de uma pesquisa clínica.
Fase pré-clínica
Objetivo principal: testar a medicação em indivíduos não humanos para coletar dados, eficácia, toxicidade e farmacocinética.
Dose: irrestrita.
Quem monitora: pesquisador cientista.
Quantos participantes costuma ter: nenhum humano – testes in vitro e in vivo (em animais).
Taxa de sucesso: não se aplica.
Fase 0
Objetivo principal: farmacocinética, particularmente biodisponibilidade oral e meia-vida da droga.
Dose: pequena, subterapêutica.
Quem monitora: pesquisador clínico.
Quantos participantes costuma ter: 10 pessoas.
Taxa de sucesso: não se aplica.
Fase 1
Objetivo principal: ajuste de dose em voluntários saudáveis para segurança.
Dose: frequentemente subterapêutica, mas com doses crescentes.
Quem monitora: pesquisador clínico.
Quantos participantes costuma ter: 20-100 voluntários saudáveis ou pacientes com câncer (para drogas contra a doença).
Taxa de sucesso: aproximadamente 70%.
Fase 2
Objetivo principal: teste de drogas em participantes para avaliar a eficácia e os efeitos colaterais.
Dose: dose terapêutica.
Quem monitora: pesquisador clínico.
Quantos participantes costuma ter: 100-300 participantes com uma doença específica.
Taxa de sucesso: aproximadamente 33%.
Fase 3
Objetivo principal: teste de drogas em participantes para avaliar eficácia e segurança.
Dose: dose terapêutica.
Quem monitora: pesquisador clínico e médico pessoal.
Quantos participantes costuma ter: 300-3.000 pessoas com uma doença específica.
Taxa de sucesso: de 25% a 30%.
Fase 4
Objetivo principal: vigilância pós-comercialização.
Dose: dose terapêutica.
Quem monitora: médicos dos pacientes.
Quantos participantes costuma ter: qualquer pessoa que busque tratamento com um médico.
Taxa de sucesso: não se aplica.
