Em pesquisa clínica, o termo protocolo refere-se ao conjunto de informações relativas a um estudo científico. Essas informações incluem a justificativa para a realização do estudo, além de seu desenho, objetivos, métodos, procedimentos, tratamentos, duração e resultados esperados. O protocolo contém ainda um termo explicativo aos voluntários, em linguagem simples e acessível, contendo as principais informações acerca do estudo.
Além disso, o termo protocolo vem sendo usado no cotidiano dos médicos como sinônimo de diretriz de tratamento. As diretrizes de tratamento são documentos que têm como objetivo guiar e padronizar o manejo de certas doenças, podendo incluir as estratégias de rastreamento, diagnóstico, tratamento e acompanhamento. Em geral, as diretrizes de tratamento são redigidas com base nas melhores informações científicas disponíveis, oriundas de pesquisas clínicas com resultados de grande impacto. A medicina praticada com base em informações científicas sólidas e diretrizes de tratamento tem sido chamada de medicina baseada em evidências.
