Diagnóstico de HPN confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade com eritrócitos e/ou tamanho de clones de leucócitos granulócitos/monócitos de ≥ 10%;

Regime estável (dose e intervalos) de tratamento com anticorpo anti-C5 (eculizumabe ou ravulizumabe) por no mínimo 6 meses; Níveis de hemoglobina médio <10g/dl;

Exigida vacinação contra Neisseria Meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.;